在接下來的幾個月中，中國鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院的研究團隊將把400萬個未成熟人類胚胎干細胞的神經(jīng)元注入帕金森病患者的大腦，這將標(biāo)志著中國使用人胚胎干細胞（ES細胞）第一次臨床試驗的開始，這也將是全球第一個通過使用受精胚胎的ES細胞治療帕金森病的臨床試驗。在同一時間開始的第二次試驗中，鄭州的其他隊伍將使用ES細胞來靶向治療年齡相關(guān)性黃斑變性引起的視力喪失。在今日發(fā)布的新聞中，Nature雜志對本次臨床試驗進行了詳細報道，題為“TrialsofembryonicstemcellstolaunchinChina”。
這也將成為符合中國2015年批準(zhǔn)的ES細胞臨床試驗政策的第一次臨床試驗。中國以前對此沒有明確的監(jiān)管，許多公司將此作為借口推銷未經(jīng)證實的干細胞治療，而該政策規(guī)定進行干細胞臨床工作的醫(yī)院必須使用政府認證的ES細胞系，并通過醫(yī)院的審查程序，以此避免臨床上對干細胞的倫理和安全問題。
兩項研究將在河南省鄭州大學(xué)第一附屬醫(yī)院進行。在試驗中，外科醫(yī)生會將ES細胞衍生的神經(jīng)元前體細胞注射到患有帕金森病的大腦中。而在鄭州的其他試驗中，外科醫(yī)生將接受源自ES細胞的視網(wǎng)膜細胞移植到患有年齡相關(guān)性黃斑變性的人眼中。這些實驗都將遵循與之前美國和韓國研究人員進行ES細胞試驗相似的程序。
中國科學(xué)院動物研究所周琪院士是這一臨床試驗的領(lǐng)導(dǎo)者。對于帕金森氏癥患者的選擇，他的團隊評估了數(shù)百名候選人，迄今已經(jīng)選擇了十名最能匹配細胞庫中ES細胞的患者，以減少患者身體排斥細胞的風(fēng)險。
帕金森病最主要的病理改變是中腦黑質(zhì)多巴胺（dopamine,DA）能神經(jīng)元的變性死亡，由此而引起紋狀體DA含量顯著性減少，進而導(dǎo)致疾病發(fā)生。周琪的團隊將誘導(dǎo)ES細胞發(fā)育成為神經(jīng)元的前體，然后將其注入紋狀體，這是與該疾病相關(guān)的大腦的中心區(qū)域。
周琪說，在臨床試驗前，研究團隊曾以15只猴子為樣本進行相關(guān)研究（未發(fā)表研究）。一開始，研究人員并沒有觀察到運動的改善，但是在第一年年底，該小組檢查了一半猴子的大腦，發(fā)現(xiàn)干細胞已經(jīng)變成能釋放多巴胺的細胞。他談到，在未來幾年里，研究人員看到剩下的猴子也有50%得到了改善。他表示：“我們能用所有的成像數(shù)據(jù)、行為數(shù)據(jù)和分子數(shù)據(jù)來支持功效?！?/p>
加利福尼亞州拉霍亞斯克里普斯研究所的干細胞生物學(xué)家JeanneLoring團隊也在計劃對帕金森病進行干細胞試驗，他們擔(dān)心澳大利亞和中國的試驗使用神經(jīng)前體而不是ES細胞來源的細胞。Loring說，前體細胞可能會變成其他類型的神經(jīng)元，并且可能在其分裂過程中累積危險突變?！安恢兰毎麜兂墒裁绰闊??！蓖瑫r，加州卡爾斯巴德國際干細胞公司首席科學(xué)官RussellKern表示，在臨床前工作中，97%的患者使用的神經(jīng)前體成為了多巴胺釋放細胞。
LorenzStuder是紐約市紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心的干細胞生物學(xué)家，他在自己計劃的臨床試驗之前花費了數(shù)年時間將這些神經(jīng)元描繪出來。他表示，對于使用前體細胞“不是很支持”。他還談到：“我有點驚訝和擔(dān)心，因為我沒有看到這種方法的任何同行評議的臨床前數(shù)據(jù)。”
但周琪和澳大利亞的團隊仍然堅持自己的選擇。瑞典隆德大學(xué)的負責(zé)人之一再生神經(jīng)生物學(xué)家MalinParmar表示：“這些發(fā)現(xiàn)正在迅速進入臨床試驗階段，而且這個領(lǐng)域在未來幾年將會非常激動人心，我們也期待這次臨床試驗的成果?！?/p>
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