本文中，小編整理了多篇研究報告，解讀近期科學家們在干細胞療法研究中取得的可喜成果，與大家一起學習！
【1】PNAS：彈性蛋白原或能促進干細胞生長 有望加速新型干細胞療法的開發(fā)
doi：10.1073/pnas.1812951116
近日，一項刊登在國際雜志Proceedings of the National Academy of Sciences上的研究報告中，來自悉尼大學的科學家們通過研究發(fā)現(xiàn)，一種用于制造彈性外科凝膠劑（膠水）的原料—彈性蛋白原（tropoelastin）或能促進干細胞生長并幫助機體進行自我修復(fù)。干細胞能幫助機體修復(fù)并組建包括皮膚和肌肉等多種人體組織，多年以來研究人員一直在尋找新方法讓干細胞能夠更好地發(fā)揮作用，但并未取得顯著的成果。
這項研究中，研究人員開發(fā)了一種新方法，即利用彈性蛋白原就能快速廉價地產(chǎn)生更多干細胞，彈性蛋白原能賦予活體組織伸展和收縮的能力；研究者表示，這種新方法能夠快速有效地促進間質(zhì)干細胞生長和補充。Giselle Yeo博士解釋道，如今越來越多的科學家開始利用干細胞開發(fā)新型細胞療法治療一系列利用常規(guī)療法無法治療的人類疾病，包括骨骼組織損傷、心臟病、退行性疾病和器官衰竭等。但很不幸的是，由于干細胞供應(yīng)不足，基于干細胞的細胞療法的廣泛應(yīng)用受到了明顯的抑制。
【2】Cell Stem Cell：研究人員發(fā)現(xiàn)控制干細胞分化的藥物！干細胞療法或?qū)⒔K結(jié)肌肉萎縮癥！
doi：10.1016/j.stem.2017.12.010
研究人員發(fā)現(xiàn)了一項可以克服目前干細胞治療障礙的新技術(shù)。一個由UBC研究人員一起創(chuàng)造的藥物也許可以克服干細胞治療面臨的主要挑戰(zhàn)之一——干細胞可能會太早及太快分化變成特定的組織細胞。如果這個藥物可以像在實驗室小鼠身上那樣發(fā)揮作用的話，也許將使干細胞療法更接近現(xiàn)實。
UBC和斯坦福大學的研究人員對于使用干細胞輔助肌肉組織再生治療肌肉萎縮癥很感興趣，肌肉萎縮癥是一種遺傳疾病，病人肌肉會隨時間而受損變?nèi)?。干細胞具有分化產(chǎn)生組成人體特定組織的新細胞，因此具有治愈這類疾病的潛力。理論上，干細胞可以產(chǎn)生新組織替代受損的組織。
但是科學家們卻鮮有成功，尤其是對于肌肉，因為干細胞一旦從實驗室培養(yǎng)皿中分離出來就開始分化，不再是干細胞。就肌肉萎縮癥而言，肌肉干細胞會停止分裂、分化形成肌纖維，而肌纖維的移植效果并不好。
【3】Eur J Neurosci：經(jīng)過CRISPR/Cas9n編輯的干細胞有望治療帕金森病
doi：10.1111/ejn.14286
在英國，帕金森病的發(fā)病率大約為1/350。在一項新的研究中，來自英國愛丁堡大學和UCB制藥公司（UCB Pharma Ltd.）的研究人員在改善一種新出現(xiàn)的治療帕金森病的方法上邁出了關(guān)鍵一步。這一進展可能有助于開發(fā)一種有希望的稱為細胞替代療法（cell replacement therapy）的療法。專家們希望這種涉及將健康細胞移植到被帕金森病破壞的大腦區(qū)域中的療法能夠緩解震顫和平衡問題等癥狀，相關(guān)研究結(jié)果近期發(fā)表在European Journal of Neuroscience期刊上。
在這項新的研究中，這些研究人員構(gòu)建出對帕金森病有抵抗力的人胚胎干細胞（hESC）。具體而言，他們利用一種稱為CRISPR/Cas9n的先進技術(shù)切除hESC中的DNA片段。在這樣做的過程中，他們剔除了與有毒性的團塊（稱為路易小體）形成相關(guān)的基因SNCA，其中這種毒性團塊形成是帕金森患者中的腦細胞的一種典型特征。
在實驗室測試中，這些干細胞在培養(yǎng)皿中可被轉(zhuǎn)化為產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元。它們隨后在接受一種化學試劑處理后就可導致路易小體形成。這些研究人員發(fā)現(xiàn)相比于未經(jīng)過基因編輯的神經(jīng)元，經(jīng)過基因編輯的神經(jīng)元并沒有形成有毒性團塊。
【4】PLoS Pathog：基因編輯的干細胞有望消除HIV
doi：10.1371/journal.ppat.1006956
使用基因編輯的骨髓干細胞可以顯著降低感染猴/人免疫缺陷病毒（SHIV）的豬尾獼猴休眠的“病毒水庫”的大小，來自福瑞德哈金森腫瘤研究中心的Christopher Peterson及其同事在PLOS Pathogens上發(fā)表了這項最新研究。2007年，HIV陽性的Timothy Brown接受了骨髓干細胞移植以治療白血病。而這個過程卻意外地清除了他體內(nèi)的HIV，可能是由于供體細胞的CCR5基因發(fā)生突變，使他對HIV產(chǎn)生了抗性。但是要找到攜帶CCR5突變的供體是很困難的，同時這種移植對于健康的HIV陽性患者而言是非常危險的，因為供體細胞有可能攻擊自身細胞。
為了解決這個問題，Peterson及其同事現(xiàn)在正在探索使用基因編輯技術(shù)給病人自身的干細胞引入CCR5突變。在過去的工作中，他們證明了他們可以安全的從健康獼猴身上取出骨髓干細胞、編輯CCR5基因并進行回輸，而CCR5突變細胞成功地增殖了。
現(xiàn)在，研究人員在感染SHIV并接受抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療的獼猴身上使用相同的技術(shù)，使它們與正在接受治療以降低HIV水平的HIV病人相似。研究人員發(fā)現(xiàn)在移植了CCR5基因突變的骨髓干細胞后，這些細胞在獼猴體內(nèi)成功增殖，產(chǎn)生了攜帶CCR5突變的白細胞，因此對SHIV產(chǎn)生了抗性。
【5】Cell Rep：糖尿病新療法來啦！特殊的胰腺干細胞有望再生胰腺β細胞對葡萄糖產(chǎn)生反應(yīng)！
doi：10.1016/j.celrep.2018.02.006
近日，一項發(fā)表在國際雜志Cell Reports上的研究報告中，來自邁阿密大學的研究人員通過研究發(fā)現(xiàn)，刺激人類胰腺中的祖細胞或能產(chǎn)生對葡萄糖響應(yīng)的β細胞，相關(guān)研究有望幫助研究人員開發(fā)針對1型糖尿病的再生細胞療法。幾十年來，科學家們一直假設(shè)胰腺中可能存在能夠再生胰島的祖細胞，但研究人員并未證明這種假設(shè)；本文中，研究人員就鑒別出了這些干細胞的確切解剖位置，同時也證實這些干細胞的增殖潛力，以及其能夠轉(zhuǎn)化成為對葡萄糖反應(yīng)的β細胞。
研究者Juan Dominguez-Bendala博士說道，深度研究這些胰腺干細胞或能幫助我們利用內(nèi)源性的細胞供應(yīng)庫來進行β細胞再生，同時未來開發(fā)出治療1型糖尿病的新型治療策略，結(jié)合此前研究人員利用BMP-7來刺激胰腺干細胞生長的結(jié)果，研究人員認為他們完全有能力誘導這些干細胞轉(zhuǎn)化成為功能性的胰島組織。
【6】Science子刊：重磅！利用表達PD-L1的造血干細胞有望治療1型糖尿病
doi：10.1126/scitranslmed.aam7543
蛋白PD-L1在來自1型糖尿病小鼠和1型糖尿病患者的造血干細胞中是缺乏的。在一項新的研究中，來自美國和意大利的研究人員通過灌注事先經(jīng)過處理產(chǎn)生更多的蛋白PD-L1的造血干細胞，成功地逆轉(zhuǎn)了小鼠模型中的1型糖尿病。這些造血干細胞抑制來自小鼠和人類的胰島細胞中的自身免疫反應(yīng)，并且逆轉(zhuǎn)糖尿病小鼠中的高血糖癥。
這項研究證實灌注到這些小鼠中的這些事先經(jīng)過處理的造血干細胞到達胰腺（產(chǎn)生胰島細胞的地方）中。幾乎所有的這些小鼠在短期內(nèi)都被治愈了，而且這些小鼠中的三分之一在它們的生命當中維持正常的血糖水平。不論是通過基因療法還是利用小分子進行預(yù)處理讓造血干細胞產(chǎn)生PD-L1，這種治療方法都是有效的。
【7】Cell子刊：利用人干細胞治療糖尿病取得新進展
doi：10.1016/j.stemcr.2018.12.012
在一項新的研究中，來自美國華盛頓大學圣路易斯醫(yī)學院的研究人員證實通過調(diào)整誘導人干細胞產(chǎn)生分泌胰島素的β細胞的配方，由此產(chǎn)生的β細胞對血液中的葡萄糖水平波動更敏感。當他們將這些β細胞移植到不產(chǎn)生胰島素的小鼠體內(nèi)時，它們開始在幾天內(nèi)分泌胰島素，而且數(shù)月內(nèi)持續(xù)控制這些小鼠體內(nèi)的血糖，相關(guān)研究結(jié)果發(fā)表在Stem Cell Reports期刊上。
研究者Jeffrey R. Millman博士說，“我們能夠克服在之前產(chǎn)生這些細胞的過程中的一個主要弱點。當遇到葡萄糖時，新產(chǎn)生的分泌胰島素的細胞更快地和更恰當?shù)刈鞒龇磻?yīng)。在沒有患上糖尿病的人群中，這些細胞表現(xiàn)得更像β細胞?！边@些研究人員如今認為，可能是時候評估這種干細胞方法是否能夠產(chǎn)生胰島素并有效控制人體中的血糖。
【8】Stem Cells：新技術(shù)或能利用幾毫升血液制造大量干細胞 有望開發(fā)出心血管疾病潛在療法
doi：10.1002/stem.2936
近日，一項刊登在國際雜志Stem Cells上的研究報告中，來自貝爾法斯特女王大學的科學家們通過研究有望開發(fā)出治療血管和糖尿病相關(guān)的心血管疾病的新型療法。文章中，研究人員開發(fā)了一種新技術(shù)，其能利用少量血液樣本在短時間內(nèi)產(chǎn)生大量干細胞，隨后這些干細胞能夠替代血管內(nèi)損傷的細胞，這種療法有望抑制糖尿病患者多種血管相關(guān)的并發(fā)癥，包括心臟病發(fā)作、腎臟疾病和失明等。
研究者Andriana Margariti表示，能在短時間內(nèi)利用幾毫升血液產(chǎn)生大量干細胞，這或許是一項真正的開創(chuàng)性成就，有望徹底改變我們治療大量血管疾病的方式或模式；此前進行細胞轉(zhuǎn)化過程往往會涉及皮膚的活組織檢查或需要大量血液，這對于許多患者而言根本不可行，因為對于患者風險很大且需要很長的恢復(fù)時間。
【9】PLoS Genet：毛囊干細胞具有修復(fù)小鼠受損神經(jīng)元的潛力
doi：10.1371/journal.pgen.1008034
近日，馬里蘭大學醫(yī)學院的Thomas Hornyak及其同事在最近發(fā)表在《PLOS Genetics》上的一項新研究中表明，一群特殊的毛囊干細胞有可能再生使小鼠神經(jīng)元被隔離的涂層，這項研究為尋找某些神經(jīng)退行性疾病的治療方案提供了一個新的方向。
由于黑色素細胞產(chǎn)生的色素，頭發(fā)和皮膚呈現(xiàn)出不同的紅色、棕色、黑色和黃色。胚胎中的黑素細胞起源于神經(jīng)嵴細胞，神經(jīng)嵴細胞也能產(chǎn)生神經(jīng)元及其支持神經(jīng)膠質(zhì)細胞。在此之前，Hornyak和他的同事發(fā)現(xiàn)了兩個不同的干細胞囊，它們在成熟的毛囊內(nèi)產(chǎn)生黑色素細胞。
【10】Stem Cell Res Ther：來自老年機體的人類誘導多能干細胞衍生的間充質(zhì)干細胞或能“返老還童”
doi：10.1186/s13287-019-1209-x
原代間充質(zhì)干細胞（MSCs）的使用往往充滿著與年齡相關(guān)的不足，諸如有限的擴張及過早衰老等，人類誘導多能干細胞所衍生的間充質(zhì)干細胞（iMSCs，induced pluripotent stem cells-derived MSCs）已經(jīng)被證明是MSCs的游泳臨床來源，其能有效克服與衰老相關(guān)的一些缺點，這一概念的重要性體現(xiàn)在了一項1期臨床試驗的治療中。
近日，一項刊登在國際雜志Stem Cell Research & Therapy上的研究報告中，來自海涅大學等機構(gòu)的科學家們就通過研究分析了iMSCs中與恢復(fù)活力相關(guān)的標志是如何獲取的。研究者比較了分化自胚胎干細胞(ESCs-H1)的iMSCs和iPSCs（誘導多能干細胞）之間在細胞特性、轉(zhuǎn)錄組和分泌組上的差異，ipsCs源于年輕人和老年人機體中的MSCs，其所產(chǎn)生的iMSCs（與來源無關(guān)）符合MSCs的標準，而且系統(tǒng)樹分析結(jié)果證實，所有iMSCs的轉(zhuǎn)錄組與親本的MSCs能聚集在一起，但卻不同于多能干細胞。
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